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Arbeitsgruppe: Registerstudien und Klinische Studien II

Leitung

PD Dr. rer. biol. hum. Markus Pfirrmann, Dipl.-Stat., M.Sc.

Mitarbeiter

Arbeitsbereiche


Klinische Studien

Die Arbeitsgruppe verantwortet die biometrische Betreuung von vier aktuell laufenden Studien aus der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML – der TIGER-, BODO-, DasaHIT- und ENDURE-Studie), einer Studie zum Multiplen Myelom (GERMAIN-Studie) und einer Studie zur Sekundärprävention von Typ-1-Diabetes (Fr1da-Studie).

Registerstudien

Neben den genannten klinischen Studien werden Daten zu drei Registerstudien aus der CML im Hinblick auf verschiedene Fragestellungen aufbereitet und analysiert. Die Register bestehen aus der NAUT-Studie, dem EUTOS-Register und der EURO-SKI-Studie.

Datenmanagement mit eCRF

Im Jahr 2012 startete die Arbeitsgruppe mit der Programmierung von electronic Case Report Forms (eCRFs). Inzwischen wurden eCRFs für 4 Studien, die TIGER-, die GERMAIN-, die BODO- und die NAUT-Studie aufgesetzt.

Methodik, Planung und Auswertung von Registerstudien und klinischen Studien

Im Rahmen ihrer biometrischen Aufgaben beschäftigt sich die Arbeitsgruppe intensiv mit der Erstellung des statistischen Teils von Prüfplänen. Einen besonderen Platz haben hier die Fallzahlschätzung, Adjustierungsverfahren für multiples Hypothesentesten und die Erarbeitung von Analyseverfahren, die über Standardverfahren hinausgehen.

Prognoseforschung

Ziel vieler Projekte ist und war die Untersuchung potentiell prognostischer Faktoren für unterschiedliche Therapiezielparameter. Insbesondere erlaubte die Dank des EUTOS-Registers gegebene Verfügbarkeit großer Datensätze von Imatinib-behandelten CML-Patienten die Entwicklung zweier anerkannter und validierter Prognosesysteme, den EUTOS-Score zur Prognose des Remissionserfolges zu 18 Monaten
https://www.leukemia-net.org/content/leukemias/cml/eutos_score/index_eng.html
und den ELTS-Score zur Prognose des Langzeitüberlebens
https://www.leukemia-net.org/content/leukemias/cml/elts_score/index_eng.html
Darüber hinaus wurde auch für AML-Patienten ein Prognosescore vorgeschlagen
https://www.leukemia-net.org/content/leukemias/aml/aml_prt_score/index_eng.html

Überlebenszeitanalyse und konkurrierende Ereignisse

Hauptzielparameter der meisten Forschungsfragen auf dem Gebiet der Leukämie sind Ereigniszeitvariablen. Dementsprechend verfolgt die Arbeitsgruppe die methodische Entwicklung auf dem Gebiet der Überlebenszeitanalyse – speziell die Berücksichtigung konkurrierender Ereignisse – mit besonderem Interesse. Gegenstand verschiedener Publikationen waren das Cox-Cure-Modell, das Fine-Gray-Modell, die Modellierung multipler Stadien, die Analyse linkstrunkierter Daten und relative Überlebenswahrscheinlichkeiten.

Versorgungsforschung

Anhand von Routinedaten wird untersucht, wie sich die gewonnenen Erkenntnisse auf die tägliche Versorgung von Patienten mit CML oder myelodysplastischen Syndromen (MDS) auswirkennach oben

Aktuelle Projekte

  • Prospektive, randomisierte, offene, multizentrische Therapiestudie CML V (Tiger-Studie) zum Vergleich von Nilotinib mit und ohne Interferon als Induktionstherapie und Nilotinib versus Interferon als Erhaltungstherapie zur Behandlung von CML
  • Prospektive, randomisierte, doppelblinde, multizentrische Therapiestudie „Germain“ zum Vergleich von Lenalidomid-Erhaltungstherapie mit Placebo bei älteren Patienten mit Multiplem Myelom
  • Prospektive, einarmige, offene, multizentrische Bosutinib-Dosisoptimierungsstudie („BODO“-Studie) um Tolerabilität und Wirksamkeit einer „Step-in“-Dosierung von Bosutinib bei CML-Patienten zu eruieren
  • Prospektive, multizentrische Registerstudie („NAUT“-Studie) um bei nach erstem Therapieabsetzen rezidivierten CML-Patienten, die dann nach neuerlicher, mindestens zweijähriger Nilotinibtherapie wieder eine tiefe Remission aufweisen, die Möglichkeiten eines neuerlichen Therapieabsetzens zu untersuchen
  • Prospektive, randomisierte, offene, multizentrische Dasatinib-Dosisoptimierungsstudie („DasaHIT“-Studie) um bei CML-Patienten die Tolerabilität und Wirksamkeit einer Medikation an 5 von 7 Wochentagen im Vergleich zur täglichen Medikamenteneinnahme zu betrachten
  • Prospektive, randomisierte, offene, multizentrische Studie („ENDURE“-Studie) um zu untersuchen, ob die Gabe von Interferon-alpha (ja vs. nein) vor dem Absetzen jeglicher Medikation bei CML-Patienten andere Rückfallwahrscheinlichkeiten zeitigt
  • Prognoseforschung im Rahmen des European Treatment and Outcome Study (EUTOS)-Registers, einem Register imatinib-behandelter CML-Patienten
  • Prognoseforschung zum Erhalt der molekularen Remission bei CML-Patienten nach Therapieabsetzung (EURO-SKI-Studie)
  • Prospektive, randomisierte, doppelblinde, monozentrische Studie zur oralen Insulingabe zur Sekundärprävention von Typ-1-Diabetes (Fr1da-Studie)
  • Projekt zur Versorgungsrealität von CML-Patienten in Bayern anhand von Daten der gesetzlichen Krankenversicherung
  • Projekt zur Verteilung von MDS-Neudiagnosen in Bayern anhand von Daten der gesetzlichen Krankenversicherung